Conférence Serge BRAUN, PharmD, PhD, Directeur Scientifique AFM Téléthon PDF Imprimer Envoyer
Vendredi, 13 Septembre 2013 18:03
Conférence Serge BRAUN, PharmD, PhD, Directeur Scientifique AFM Téléthon

Thérapies issues de la connaissance des gènes : essor d'une discipline nouvelle aux facettes multiples

Association Française contre les Myopathies (AFM)

Vendredi 27 septembre 2013
12h45/13h45

Amphi 3 - Faculté de Médecine, 22 av. Camille Desmoulins - Brest

« Thérapies issues de la connaissance des gènes :

essor d'une discipline nouvelle aux facettes multiples »

Le génome humain comporte environ 25 000 gènes dont la connaissance de plus en plus précise permet d'orienter de nombreuses innovations thérapeutiques. L'identification accélérée des gènes à l'origine de maladies génétiques (grâce en particulier aux cartes du génome humain fournies par Généthon, laboratoire créé par l'AFM avec les fonds du Téléthon) a permis une véritable explosion des connaissances sur les maladies génétiques mais aussi sur des mécanismes biologiques fondamentaux normaux et pathologiques. Conséquences directes de ces avancées, les traitements issus de la connaissance des gènes se définissent comme des concepts thérapeutiques ciblant les gènes et les processus d'expression génétique.

Des applications par transfert de gènes (ou thérapie génique) émergent tant pour le traitement d'affections héréditaires que pour des maladies fréquentes paradoxalement moins complexes à aborder car reposant sur un transfert local et transitoire du gène-médicament. Une première Autorisation de Mise sur le Marché a été obtenue en Chine dans le cancer tête-et-cou et des demandes sont en cours d'examen pour divers cancers, pathologies cardiovasculaires et vaccinations. Une première AMM a été accordée récemment en Europe pour une maladie génétique (l'hyperlipidémie familiale) et est en cours d'examen pour une immunodéficience héréditaire.

Une véritable « chirurgie du gène », permettant de corriger ou modifier l'ADN in situ commence à être explorée en médecine humaine (premiers essais cliniques concernant le Sida).

Issues de la connaissance précise des séquences génétiques et de leur mode d'expression, de nouvelles stratégies thérapeutiques sont en phase d'essais cliniques chez l'Homme : oligonucléotides antisens, translecture de codon stop, permettant de modifier les processus de maturation des ARN messagers et de stimuler ou réprimer l'expression de protéines, ouvrant des perspectives médicales majeures car susceptibles de s'adresser à n'importe quelle protéine d'intérêt humaine ou infectieuse. Les nombreux exemples d'applications cliniques présentés illustrent ainsi l'arrivée d'une médecine personnalisée qui viendra compléter un arsenal thérapeutique de plus en plus sophistiqué. L'évolution que l'on peut voir maintenant, c'est celle d'une médecine qui est de plus en plus focalisée vers la prise en charge de plus en plus individualisée des malades, à la fois du fait de leurs caractéristiques génétiques mais aussi dans une thérapeutique de plus en plus ciblée.

 
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